Importante passo in avanti quello fatto registrare nelle ultime per combattere una delle più gravi malattie neurodegenerative dei nostri tempi, ossia la SLA (sclerosi laterale amiotrofica). Come fatto rilevare dallo studio che opera in tal senso, di caratura internazionale ma che ha coinvolto anche l’ospedale Molinette di Torino, è stata fatta una scoperta decisamente importante che può portare a grandi miglioramenti per le persone che si trovano a contrastare questa malattia. La cura fa parte di una terapia che viene effettuata attraverso la somministrazione del Tofesen, una molecola che già da molto tempo risulta essere “sotto osservazione” per contrastare gli effetti della SLA.
SLA, scoperta la prima cura per pazienti con mutazioni specifiche
Secondo i testi infatti questa agisce selettivamente sull’Rna messaggero, ed attraverso risultati già molto concreti, si auspica che possa portare a una rallentamento e, in alcuni casi, un’inversione della progressione clinica della Sclerosi laterale amiotrofica. I dati si riferiscono alle persone portatrici della mutazione nel gene Sod1 che hanno già dato eccellenti risultati sui quasi 200 soggetti.
Il Tofersen è un oligonucleotide antisenso (ASO) che agisce selettivamente sull’RNA messaggero, bloccando la sintesi della proteina alterata, e che riesce in alcuni casi anche ad invertire il processo degenerativo della SLA, che è ancora in gran parte un mistero, in quanto solo una piccola percentuale di questa malattia risulta essere riconducibili all’ereditarietà.
La SLA infatti ha sintomi ed effetti che finora non hanno una vera e propria cura, in quanto i vari farmaci servono solo a ritardare e rallentare il progressivo peggiormento del fisico, costellato da una rigidità muscolare, contrazioni muscolari e graduale debolezza a causa della diminuzione delle dimensioni dei muscoli. Questo porta il soggetto ad avere problematiche sempre più gravi nel movimento, nell’uso della parola e in fase più avanzata, anche nella respirazione.
Ecco perchè i passi in avanti fatti registrare dallo studio e rilevati anche dalla più prestigiosa rivista scientifica mondiale in ambito medico, New England Journal of Medicine, sono di assoluta importanza.
